La tecnología Crispr o una técnica de edición del genoma ofrece tratamientos únicos en el mundo, que permite atacar con precisión varios de los tipos de cáncer más agresivos.
Las autoridades sanitarias estadounidenses aprobaron el viernes dos tratamientos para la anemia falciforme, una enfermedad genética hereditaria de la sangre, incluido el primer tratamiento que utiliza tijeras moleculares Crispr, una tecnología de edición del genoma.
"La terapia génica promete ofrecer tratamientos más específicos y más eficaces, especialmente para personas con enfermedades raras", afirmó Nicole Verdun, directora de la Agencia de Medicamentos de Estados Unidos (FDA), en un comunicado de prensa.
Según la FDA, la anemia falciforme, o drepanocitosis, afecta a unos 100.000 estadounidenses.
El desarrollo de estas tijeras moleculares hizo que la francesa Emmanuelle Charpentier y a la estadounidense Jennifer Doudna ganaran el Premio Nobel de Química en 2020.
La tecnología Crispr revolucionó la manipulación del genoma por su precisión y la facilidad de uso que ofrece respecto a herramientas anteriores, y ha sido catalogada como uno de los inventos del año por la revista Science.
Los dos tratamientos, Casgevy y Lyfgenia, fueron evaluados en ensayos clínicos y aprobados para uso en pacientes a partir de 12 años.
El tratamiento Casgevy ya había sido aprobado en noviembre por las autoridades sanitarias británicas.
En él, las células del paciente son modificadas con la tecnología Crispr y luego trasplantadas nuevamente en el organismo.
Lo último