El objetivo del tratamiento con Zolgensma es mejorar la calidad de vida de los pacientes, pues hasta el momento no hay una cura definitiva para esta enfermedad.
Desde las 08:00 del 28 de octubre de 2021, tres niños que padecen atrofia muscular espinal (AME) reciben, en el Hospital Baca Ortiz de Quito, el medicamento Zolgensma, considerado el más caro del mundo. El costo del tratamiento es de USD 2,1 millones.
Según la ministra de Salud, Ximena Garzón, el tratamiento llegó al país gracias a la donación de la farmacéutica Novartis que entregó cinco de estas inyecciones que ayudan a mejorar la calidad de vida los pacientes.
La funcionaria recordó que en un inicio cinco niños fueron evaluados para conocer si reunían las condiciones clínicas para recibir el medicamento, pero solo tres cumplieron con los requisitos.
Uno de ellos es Derek. Su caso se hizo conocido a raíz de que su madre, Génesis Pinargote, publicó en sus redes sociales las consecuencias que la enfermedad dejaba en su hijo.
El coordinador General de Desarrollo Estratégico en Salud, Rodrigo Henríquez, explicó que el medicamento "es una terapia génica que se aplica de forma intravenosa por un período de una hora".
Su objetivo es evitar que la enfermedad avance rápidamente por el cuerpo de los pacientes, pues hasta el momento no hay una cura definitiva para la AME.
Sobre los dos niños que no reunieron las condiciones para acceder a esta terapia, Henríquez indicó que el Ministerio de Salud analiza otras posibilidades que se ajusten mejor a sus cuadros clínicos.
El médico aclaró que la administración del medicamento es solo una parte del tratamiento. "Los niños necesitan un seguimiento de fisioterapia, neuropediatría e incluso cirugías para que puedan respirar".
Rogelio Odales, neuropediatra del Hospital Baca Ortiz, dijo que en la actualidad se han creado alternativas de tratamiento para detener el proceso de muerte celular que ocurre en neuronas de la médula espinal y del tronco encefálico producido por la AME.
"La aplicación de este medicamento representa una esperanza en la calidad de vida y supervivencia de estos pacientes que por su condición genética y evolución progresiva de la enfermedad requieren una intervención oportuna", señaló.
Garzón dijo que el Gobierno trabaja en la creación de un fondo que permita que el Gobierno cuente con recursos para atender a niños con AME y otras enfermedades raras y catastróficas.
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