Bebé de 10 meses, el primer paciente del mundo en sanar con la sofisticada terapia CRISPR

La terapia con tecnología CRISPR, uno de los avances más notables de 2024 y que fue creada para tratar enfermedades muy raras, ha devuelto la sonrisa a un bebé de 10 meses y a su madre en Estados Unidos. Este sería el primer caso de un paciente sanado con el sofisticado tratamiento. 

Su nombre es KJ Muldoon, que ahora tiene 10 meses, y fue sometido a un tratamiento de edición de sus genes, para reparar la rara mutación que afectaba la capacidad de su cuerpo para procesar proteínas.

Sin CRISPR, la tecnología que hace posible esta revolucionaria edición genética, el pequeño KJ habría muerto. 

Su caso fue reportado este 15 de mayo por la revista Nature, en un artículo que destaca al bebé como "la primera persona conocida en recibir una terapia personalizada con CRISPR, diseñada específicamente para corregir la mutación que causaba su enfermedad". 

Aunque sus médicos son cautas al hablar de cura, medios alrededor del mundo como The New York Times ya hablan de sanación en sus titulares. 

"Es pronto para hablar de una cura (...) Todavía estamos en una etapa muy inicial. Sabemos que aún tenemos mucho que aprender de él", dijo Rebecca Ahrens-Nicklas, pediatra del Hospital Infantil de Filadelfia en Pensilvania, donde el pequeño Muldoon recibió la terapia.  

Un fármaco creado para el bebé 

La primera terapia de modificación de genes CRISPR es comercializada por la farmacéutica Vertex, que logró su aprobación de la agencia FDA de Estados Unidos en 2024. 

Fue declarada como un hito de la biotecnología y la ciencia, y fue creado para tratar dos enfermedades muy raras, como la anemia falciforme.

Pero en el caso del pequeño bebé, se trata de otro fármaco específico para la secuencia genética de Muldoon y que probablemente nunca se utilice en otra persona, es decir, un medicamente exclusivo y personalizado. 

Dicho fármaco fue descrito en la revista científica New England Journal of Medicine este 15 de mayo, y fue financiado con apoyo gubernamental de Estados Unidos y agencias reguladoras.

El niño lo recibió cuando apenas tenía seis meses, y de momento, ha respondido bien a la terapia.

Para los investigadores, este proyecto tan ambicioso espera que inspire a otros científicos a utilizar las 'bondades' de la tecnología CRISPR. 

“Este es verdaderamente el futuro de todas estas terapias génicas y celulares”, afirmó a la revista Nature Arkasubhra Ghosh, quien estudia la terapia génica en el Hospital Oftalmológico Narayana Nethralaya en Bangalore, India.

El único gran problema es su costo: un tratamiento de la farmacéutica Vertex se cotiza en al menos USD 2 millones. 

Según Nature, una docena de personas ya han sido tratadas con terapias CRISPR y con resultados aún por conocerse, pero todos los pacientes tenían patologías o enfermedades que guardaban una relación genética.

En el caso del pequeño Muldoon, los investigadores diseñaron un tratamiento único para corregir aquella secuencia específica en su organismo, lo que elevaría aún más el costo de este 'milagro'.