"Toda la terapia de tres años fue para nada": niños con hemofilia no reciben sus medicamentos en Ecuador y vuelven a sufrir dolencias

Natem y Jordy son niños de 4 y 6 años, respectivamente, que viven en puntos muy diferentes del país, pero que enfrentan una misma realidad: haber dejado atrás una vida de tranquilidad porque el Ministerio de Salud no les entrega Emicizumab, el medicamento que necesitan para tratar la hemofilia.

La hemofilia es una enfermedad rara que causa que la sangre no coagule. Además del peligro que implican cortes o golpes, las personas con hemofilia grave sufren frecuentemente de hemorragias internas que pueden dañar sus órganos, articulaciones o tejidos. En casos severos, un simple golpe en la cabeza puede causar un sangrado cerebral, según expone Mayo Clinic.

En el caso de Natem, la ausencia del único medicamento que necesita para tratar su hemofilia ocurre pese a que su familia tiene una sentencia que obliga al Estado garantizar la continuidad del tratamiento con el fármaco a este niño, que vive en Puyo pero es atendido en el Hospital Pediátrico Baca Ortiz, en Quito.

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Jordy, en cambio, recibe atención en el Hospital de Especialidades Portoviejo, en la ciudad con el mismo nombre.

Natem recibió la última aplicación de Emicizumab el 7 de julio. Desde entonces, según cuenta su madre Alina Krafczyk, el niño tiene "fuertes dolores en las articulaciones, se despierta en las noches, llora permanentemente y tiene fiebre". 

En el caso de Jordy, la medicación no le ha sido administrada por tres meses. Su madre, Claudia Peña, cuenta que su hijo ha dejado de ir a la escuela porque sus dolores en las articulaciones no le permiten caminar bien y está más expuesto a hemorragias por golpes menores.

Estos dos niños son parte de los cerca de 800 pacientes con hemofilia que hay en el país, según la Fundación Hemofílica del Ecuador. En agosto del año pasado la organización denunció que esos pacientes habían dejado de recibir de forma regular su tratamiento en los últimos cinco meses. 

Sin embargo, la Federación Mundial de Hemofilia eleva la cifra de pacientes con hemofilia en Ecuador a más de 1.700.

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Un "medicamento milagroso"

Alina, una ciudadana alemana residente en Ecuador y madre de Natem, recuerda que a los dos días de nacido su hijo tuvo un primer hematoma en una de sus manos, frente al que los médicos no supieron dar un tratamiento adecuado, según cuenta.

Esta madre recuerda que pasaron seis meses hasta que Natem tuviera un diagnóstico por hemofilia A severa, tiempo en el que el niño fue tratado con antibióticos y unos médicos habían planteado realizar una intervención quirúrgica para abordar un hematoma, algo que podría haber puesto en peligro la vida del menor.

A sus ocho meses de edad empezó el tratamiento con Emicizumab, luego de ser referido al Hospital Pediátrico Baca Ortiz, en Quito, pero durante ese tiempo Natem sufrió en reiteradas ocasiones hematomas en distintas partes de su cuerpo y hasta hemorragias en su boca, que por entonces eran tratadas con Factor VIII, una proteína clave para la coagulación de la sangre.

Por décadas, el tratamiento preventivo más frecuente para la hemofilia era la aplicación del Factor VIII vía intravenosa varias veces semanalmente, aunque muchos pacientes que reciben este procedimiento generan inhibidores, es decir, anticuerpos que rechazan la proteína y quietan efectividad al tratamiento.

Ese fue el caso de Jordy, quien también recibió su diagnóstico a los seis meses de edad. Debido al desarrollo de inhibidores, los médicos cambiaron la medicación de Jordy a FEIBA, que es un fármaco ocupado en estas situaciones de 'resistencia' al primer tratamiento.

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Sin embargo, la aplicación de FEIBA también se da de forma intravenosa varias veces por semana si es con fines preventivos o profilácticos. Además, uno de los efectos adversos de este fármaco es el riesgo de formación de coágulos no deseados o trombosis, según el propio prospecto del medicamento.

Muchos de estos detalles de los tratamientos anteriores dejan de estar presentes justamente con el Emicizumab, pues su aplicación es subcutánea (menos compleja que una de tipo intravenosa) y la frecuencia de administración es más espaciada.

"En serio, es un milagro. Tiene una niñez normal cuando está con este medicamento. Mi hijo se ríe, piensa que es Spider-Man. Salta corre, juega fútbol", dice Alina sobre Natem. "Ahora no puede hacer eso, no puede hacer nada por el peligro" de recibir algún golpe que desencadene una hemorragia.

Claudia también recuerda que Jordy llevaba una vida normal, haciendo deportes, "pero ahora sin la medicina el niño tiene que estar todo el tiempo en cama".

Esta madre añade que la precaución en torno a su hijo ocurre porque él sufre con frecuencia de sangrado en sus articulaciones que, con el tiempo, pueden dejarlo con algún nivel de discapacidad.

"Gracias a Dios, Jordy aún no tiene discapacidad, gracias a la medicación; pero si la deja, corre el riesgo de quedar discapacitado a futuro por no recibir el tratamiento debido", dice Claudia.

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Desabastecimiento en hospitales del Ministerio de Salud

Un informe técnico del Ministerio de Salud al que PRIMICIAS tuvo acceso elaborado el 31 de julio señala que la última entrega de medicamentos de Emicizumab para el Hospital Pediátrico Baca Ortiz ocurrió en la primera semana de abril pasado, y que la cantidad de la misma solo iba a permitir el abastecimiento para dos meses.

En junio, esa casa de salud había recibido 14 unidades del fármaco como préstamo del Hospital de Especialidades Eugenio Espejo.

Tanto en el Hospital Pediátrico Baca Ortiz así como en el Hospital de Especialidades Eugenio Espejo actualmente existe una "ruptura de stock" y un "stock cero", respectivamente, del medicamento Emicizumab, según el documento.

Esas condiciones también aplican para el abastecimiento de factores de coagulación ocupados para pacientes con hemofilia o la enfermedad de Von Willebrand.

El 27 de agosto, la Comisión Especializada Permanente de Protección a Niñas, Niños y Adolescentes de la Asamblea Nacional informó que había resuelto activar un proceso de fiscalización por el desabastecimiento de medicamentos para menores con hemofilia, que reportan varios meses sin su tratamiento.

En esa misma fecha, el MSP había informado que de una reunión con la Federación Mundial de Hemofilia en el que aseguró haber tratado frente a ese organismo internacional "avances concretos" en la actualización de una guía de práctica clínica para pacientes con hemofilia, el fortalecimiento de las capacidades diagnósticas, y la estructuración de un Registro Nacional Unificado de Pacientes con Coagulopatías.

PRIMICIAS contactó al MSP para tener un pronunciamiento respecto a los pacientes de ese sistema de salud que no han recibido el medicamento Emicizumab y para saber en qué hospitales habría este fármaco. Hasta el cierre de este reportaje no hay respuesta.