Tres niños con acondroplasia -una alteración genética de los huesos- recibieron el 2 de octubre de 2026 su primera dosis de un tratamiento especializado en el Hospital del Niño Francisco de Icaza Bustamante, en Guayaquil, después de más de un año de espera y de que una acción de protección obligara a garantizarles el acceso al medicamento.

Los pacientes tienen 11, 8 y 6 años. Dos viven en Guayaquil y uno en Babahoyo. Según la Fundación ADOE, Acondroplasia y Displasias Óseas Ecuador, son los primeros pacientes del país con esta condición en acceder a este tratamiento.

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El medicamento utilizado es Vosoritida, un fármaco destinado a pacientes pediátricos con acondroplasia, cuyos huesos todavía se encuentran en crecimiento. “Los niños deben continuar con su tratamiento, ya que requiere de aplicación diaria”, explicó a PRIMICIAS Aracely Mieles, presidenta de la Fundación ADOE.

Más de un año entre la acción de protección y la primera dosis

Las familias de los tres niños recurrieron a la justicia ante la falta de acceso al tratamiento por la vía regular y obtuvieron una acción de protección favorable en marzo de 2025.

En noviembre de ese año, PRIMICIAS contó que una sentencia obligó al Hospital del Niño a adquirir Vosoritida para los tres pacientes. Para entonces, sus familias ya llevaban más de un año intentando acceder al medicamento.

El caso forma parte de un problema más amplio para quienes necesitan tratamientos por enfermedades raras en Ecuador. En mayo de 2026, la Federación Ecuatoriana de Enfermedades Raras señaló a PRIMICIAS que alrededor de 60 pacientes habían acudido a la justicia en busca de medicamentos o tratamientos que no lograban obtener por las vías habituales.

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Para los tres niños con acondroplasia, la espera terminó el viernes 2 de octubre con la administración de la primera dosis.

Según la fundación, ese día, el hospital también entregó a las familias medicamento suficiente para un mes de tratamiento y capacitó a los cuidadores para que puedan administrar las siguientes dosis en sus domicilios.

¿Qué es la acondroplasia y cómo funciona la Vosoritida?

La acondroplasia es una condición genética que afecta el crecimiento de los huesos. Además de provocar talla baja desproporcionada, puede ocasionar complicaciones neurológicas, respiratorias, ortopédicas y auditivas.

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La Vosoritida actúa sobre el crecimiento óseo y se administra mediante una inyección debajo de la piel. Su efectividad depende de que los pacientes todavía se encuentren en etapa de crecimiento.

“El tratamiento específico para acondroplasia es efectivo mientras los cartílagos de crecimiento permanezcan abiertos. Cuando esta fase termina, el tratamiento ya no es efectivo”.

Aracely Mieles, presidenta de la Fundación ADOE

Esto hace que el tiempo sea especialmente importante para acceder al medicamento. En el caso de estos tres niños, ADOE sostiene que el tratamiento puede contribuir a mejorar aspectos relacionados con la respiración, la apnea del sueño, la postura y la movilidad.

La fundación tiene registrados actualmente 38 niños con estudios positivos para acondroplasia y otros nueve en proceso de diagnóstico. La organización espera que el acceso conseguido por estos tres pacientes permita abrir una ruta para que otros niños que requieran tratamiento no tengan que recurrir individualmente a la justicia.